Preocupación por terapia génica autoadministrada

En un reciente comunicado de la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos, se atendió a la problemática de las terapias génicas auto-procuradas[1], a las que brevemente aludiremos en esta oportunidad.

El documento expresa que, en abstracto, la terapia génica tiende a modificar la expresión de un gen como resultado de una alteración biológica de las propiedades de células somáticas y como tal, persiguiendo una finalidad terapéutica, incluso de enfermedades o condiciones para las que aún no existiría oferta de tratamientos. De hecho, se destacan estudios en curso relacionados con utilidades para tratar cáncer, así como enfermedades genéticas o infecciosas.

En los EEUU, el Centro de Evaluación Biológica e Investigación (CBER) de la FDA es la entidad competente para regular los productos en materia de terapia génica[2], el que ha consignado que con carácter previo al inicio de los ensayos clínicos asociados a terapias génicas en humanos se requiere la presentación de una solicitud de “fármaco en investigación”. En similar sentido, para la difusión de tales productos es requisito la aprobación de una “licencia de aplicación biológica”[3].

En ese marco, el referido organismo de control manifestó preocupación por la creciente oferta de productos de auto-administración (“hágalo usted mismo”) asociados a terapéuticas genéticas, las que como consecuencia de las regulaciones vigentes en Estados Unidos resultan ilícitos.

En el MIT Technology Review, de hecho, se señala que se han registrado casos de terapias génicas no reguladas, entre las que destacan intentos por desarrollar tratamientos antienvejecimiento, aumento de fuerza física, resistencia, resistencia física de pacientes con HIV e, incluso, prolongar la esperanza de vida. El bajo costo se destaca entre los argumento esgrimidos a favor del auto suministro de tales terapias[4].

Así, la FDA recomienda a los pacientes que sólo consideren las terapias que se encuentren debidamente aprobadas por la autoridad competente o en alguna fase de investigación monitoreada conforme la normativa vigente.

Sin perjuicio de lo expresado, el tratamiento de la cuestión pareciera exigir un estudio de largo aliento y una regulación profunda, ya que los riesgos que para la salud individual y de la población en general trae aparejados el fácil, rápido y prácticamente ilimitado acceso a información carente de rigor científico, así como a alternativas “terapéuticas” novedosas que no exigen el escrutinio de profesionales del arte de curar, alimentan una suerte de “medicina de consumo” que debilita una Medicina balanceada, respetuosa de la autonomía del paciente pero centrada en valores como los de la vida y la integridad física, en definitiva, en el Bien del paciente.

Por Leonardo Pucheta

 

[1] Disponible en línea en <https://www.fda.gov/BiologicsBloodVaccines/CellularGeneTherapyProducts/ucm586343.htm> [Último acceso el 03 de enero de 2018].

[2] Vale destacar que la FDA considera como terapia génica a la herramienta de edición genética CRISPR/Cas9, a la que nos hemos referido recientemente.

[3] Los ensayos clínicos en curso relacionados con terapias génicas se encuentran publicados en www.clinicaltrials.gov. Por su parte, los productos de terapia genética aprobados por la pueden ser consultados en el sitio web del organismo.

[4] Ver: https://www.technologyreview.es/s/6682/el-hombre-que-se-electrocuto-para-probar-una-terapia-genica-antienvejecimiento.